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全球首例人体内基因编辑试验实施【宝盈官网】


美国《科学》杂志网络版报道了人类医疗史上的里程碑。这是科学家首次尝试在人体内编辑基因。他们在44岁患者的血液中通过基因编辑工具,用永久改变基因的方法治疗了相当严重的遗传病。

该临床试验在美国加州大学旧金山分校完成,44岁的亨特综合征患者布莱恩马德接受了该试验。亨特综合症是一种罕见的、危及生命的遗传性疾病,由于基因突变,患者的细胞新陈代谢废物无法分解,最终对积累的组织器官造成功能障碍。马德拒绝的基因编辑工具是锌手指核酶,而不是仍然不显眼的CRISPR。

有人指出,与后者相比,锌手指核酶的“资历”是第一代基因编辑工具,定位顺序更长,操作员比较简单,基因编辑准确度更高。在此次化疗中,非医院性腺相关病毒携带两个锌手指核酸酶和一个长基因往返于患者的肝细胞。到达后,锌手指核酶准确地找到“工作方向”,像剪刀一样缝合DNA双链,长时间用基因填充。通过DNA的自我修复机制,原来的DNA片段不会拒绝接受新的器官基因。

以前的“基因疗法”是科学家在培养皿中编辑人类细胞后,将静脉注射重新注入人体,而不是患者DNA所需的编辑。之前的治疗也没有化学治疗的范围有限,部分效果持久的问题。(威廉莎士比亚、哈姆雷特、化疗、化疗、化疗、化疗、化疗)新化疗的效果将在3个月内得到明确的答案,一旦顺利,就不会转移到全面积极开展基因疗法的阶段。这个实验现在引起了一些担忧。

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锌指核酶的安全性已经过测试,但动物模型也获得了比较好的系统,但不会有不可预测的副作用。但是,美国国立公共卫生研究院批准后,参与该项目的官员表示,到目前为止,没有证据表明这种治疗方法具有危险性,因此不能害怕。

(威廉莎士比亚、哈姆雷特、)。。

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